近日，據(jù)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)顯示，廣州百暨基因科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱“百暨基因”）申請(qǐng)的治療用生物制品1類新藥“人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”已獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，本品擬用于治療膝骨關(guān)節(jié)炎（KOA）。
萊恩醫(yī)藥特在此祝賀百暨基因取得新的成就！
膝骨關(guān)節(jié)炎（KOA）是一種常見的關(guān)節(jié)退行性疾病，多發(fā)于中老年人群，傳統(tǒng)治療以鎮(zhèn)痛和減負(fù)為主，但難以從根本上逆轉(zhuǎn)關(guān)節(jié)退化，特別是軟骨缺損始終是難題。近年來，再生醫(yī)學(xué)的快速發(fā)展為膝骨關(guān)節(jié)炎（KOA）的治療開辟了新的路徑。在諸多干細(xì)胞來源中，人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞因其組織來源充裕、采集過程無創(chuàng)且不涉及重大倫理爭(zhēng)議，展現(xiàn)出獨(dú)特的資源優(yōu)勢(shì)與臨床轉(zhuǎn)化前景?，F(xiàn)有臨床研究表明，其在輕中度膝骨關(guān)節(jié)炎的治療中顯示出良好的應(yīng)用潛力。多項(xiàng)研究一致證實(shí)，關(guān)節(jié)腔內(nèi)注射人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞能夠顯著改善患者關(guān)節(jié)功能、減輕疼痛癥狀，并在一定程度上促進(jìn)軟骨結(jié)構(gòu)的修復(fù)與再生。同時(shí)，現(xiàn)有安全性數(shù)據(jù)總體積極，不良反應(yīng)多為輕微且自限性，提示該療法在適宜人群中具有可接受的風(fēng)險(xiǎn)獲益比。
萊恩醫(yī)藥是國(guó)際化的生物醫(yī)藥產(chǎn)品非臨床研究和評(píng)價(jià)平臺(tái)，研究數(shù)據(jù)已被美國(guó)、歐盟等多個(gè)發(fā)達(dá)國(guó)家和地區(qū)監(jiān)管機(jī)構(gòu)認(rèn)可，可支持全球申報(bào)。作為“廣東省高水平新型研發(fā)機(jī)構(gòu)”，憑借“廣東省藥物非臨床評(píng)價(jià)與研究重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室”、“廣東省創(chuàng)新藥物評(píng)價(jià)與研究工程技術(shù)研究中心”等研究平臺(tái)及既往成功申報(bào)的研究經(jīng)驗(yàn)，為百暨基因“人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”的研發(fā)開展了藥效、藥代、毒理全套非臨床研究，助力其獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可。
關(guān)于百暨基因
廣州百暨基因科技有限公司為七喜集團(tuán)控股子公司。七喜集團(tuán)注冊(cè)資本68億，是一家涉及生物醫(yī)藥、腫瘤醫(yī)院、房地產(chǎn)和 IT 等領(lǐng)域的大型綜合集團(tuán)。百暨基因長(zhǎng)期致力于開發(fā)具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的新一代嵌合抗原受體修飾 T 細(xì)胞（CAR-T）產(chǎn)品，用于治療包括白血病、淋巴瘤在內(nèi)的造血系統(tǒng)惡性腫瘤以及多種實(shí)體瘤。
百暨基因在廣州市科學(xué)城建立了近 3000 平米的 GMP 研發(fā)制備中心。覆蓋 CAR-T 產(chǎn)品研發(fā)、GMP 生產(chǎn)、質(zhì)量保證、臨床開發(fā)、注冊(cè)申報(bào)等多個(gè)領(lǐng)域。在產(chǎn)品開發(fā)領(lǐng)域，公司積極開發(fā)原創(chuàng)性的細(xì)胞治療產(chǎn)品，直接參與國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)。其針對(duì)急性髓系白血?。ˋML）的創(chuàng)新自體 CAR-T 產(chǎn)品，臨床療效顯著，其成果在 2021 年美國(guó) ASCO 年會(huì)上受邀做口頭匯報(bào)，并已獲得中國(guó)藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，正在進(jìn)行臨床試驗(yàn)；實(shí)體瘤方面，百暨基因針對(duì)皮膚腫瘤和肺癌的兩項(xiàng)產(chǎn)品已推進(jìn)臨床試驗(yàn)階段；此外，基于 NK, γδT 的通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品目前已完成臨床前驗(yàn)證。
專利方面，百暨基因就新一代 CAR-T 細(xì)胞治療產(chǎn)品的結(jié)構(gòu)序列、制備方法等核心技術(shù)申請(qǐng)了 80 多項(xiàng)專利，其中 PCT 專利 7 項(xiàng)，獲得授權(quán)發(fā)明專利 40 余項(xiàng)，建立了強(qiáng)大的知識(shí)產(chǎn)權(quán)護(hù)城河。
萊恩醫(yī)藥細(xì)胞與基因治療藥物平臺(tái)介紹
萊恩醫(yī)藥作為國(guó)際一流的“研究型”藥物非臨床評(píng)價(jià)與研究一站式服務(wù)平臺(tái)，是華南地區(qū)藥物非臨床評(píng)價(jià)研究的龍頭機(jī)構(gòu)；已獲得NMPA藥物GLP十項(xiàng)全項(xiàng)認(rèn)證資質(zhì)、FDA GLP認(rèn)可/檢查、OECD GLP認(rèn)證質(zhì)、AAALAC國(guó)際認(rèn)可，并同時(shí)取得CNAS CNCA GLP認(rèn)證資質(zhì)、國(guó)家CMA資質(zhì)認(rèn)定、CNAS實(shí)驗(yàn)室認(rèn)可、動(dòng)物生物安全二級(jí)實(shí)驗(yàn)室備案等多項(xiàng)國(guó)內(nèi)外權(quán)威認(rèn)證資質(zhì)；是華南首家通過FDA GLP檢查的藥物GLP機(jī)構(gòu)，也是中國(guó)首家通過FDA“敲門檢查(Unannounced Inspections)” 的藥物GLP機(jī)構(gòu)。
在細(xì)胞與基因治療藥物領(lǐng)域，萊恩醫(yī)藥擁有相對(duì)獨(dú)立的細(xì)胞與基因治療藥物非臨床評(píng)價(jià)研究專業(yè)團(tuán)隊(duì)，其中高端專家團(tuán)隊(duì)10余人，碩博比超40%；從事工作的一線人員為具有10年以上工作經(jīng)驗(yàn)的資深技術(shù)人員。目前共建有廣東省細(xì)胞與基因治療創(chuàng)新藥物工程技術(shù)研究中心、粵港澳大灣區(qū)細(xì)胞與基因治療藥物研發(fā)與評(píng)價(jià)一站式公共服務(wù)平臺(tái)，在國(guó)內(nèi)處于領(lǐng)先地位。平臺(tái)配備了MSD超敏多因子電化學(xué)發(fā)光分析儀、RTCA eSight 實(shí)時(shí)無標(biāo)記細(xì)胞成像分析儀、全自動(dòng)一體化定量分析熒光顯微鏡、PerkinElmer小動(dòng)物活體成像系統(tǒng)、SpectraMaxi3X型多功能微孔板讀板儀、BECKMAN三激光13色流式細(xì)胞儀、ROCHE高通量定量PCR檢測(cè)儀、BIO-RED凝膠成像系統(tǒng)、全自動(dòng)核酸提取儀和電泳儀、AID ELISpot檢測(cè)儀、熒光發(fā)光全波長(zhǎng)多功能酶標(biāo)分析儀及各類波長(zhǎng)酶標(biāo)儀（均配備審計(jì)跟蹤系統(tǒng)）、QIAgility移液工作站等。所有分析儀器和檢測(cè)方法均經(jīng)過系統(tǒng)科學(xué)的驗(yàn)證，可開展各類治療用生物制品、疫苗、細(xì)胞與基因治療藥物藥理毒理研究及檢測(cè)服務(wù)，為非臨床試驗(yàn)提供可靠的實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)。
目前萊恩醫(yī)藥已開展了免疫細(xì)胞藥物如CAR-T細(xì)胞、 In-vivo CAR-T、TCR-T細(xì)胞、CAR-NK細(xì)胞等，干細(xì)胞藥物如干細(xì)胞制劑、干細(xì)胞衍生產(chǎn)物(外泌體)、造血干細(xì)胞(HSC)、間充質(zhì)、干細(xì)胞(MSC)等以及基因藥物包含質(zhì)粒DNA藥物、mRNA藥物、ASO、siRNA等各類細(xì)胞與基因治療藥物的非臨床評(píng)價(jià)研究，擁有豐富的項(xiàng)目研究及申報(bào)經(jīng)驗(yàn)。截至目前，萊恩醫(yī)藥已完成百余項(xiàng)生物藥及細(xì)胞與基因治療藥物的藥效藥代和安全性評(píng)價(jià)研究，助力客戶獲批中國(guó)、美國(guó)、歐盟、日本、印度等國(guó)家地區(qū)臨床批件和/或IIT許可80余項(xiàng)。
